Il pourra vous être proposé de participer au cours de votre traitement ou de votre suivi à un protocole de recherche clinique. Ces protocoles visent à améliorer la prise en charge des patients.
Les protocoles thérapeutiques sont ceux qui font le plus peur aux patients qui ont parfois l’impression d’être pris pour des « cobayes ». En réalité participer à un protocole thérapeutique permet :
- d’avoir un suivi optimal puisque la surveillance clinique et biologique est la plus souvent renforcée par rapport aux standards de prise en charge,
- de vérifier l’efficacité réelle d’un traitement en s’affranchissant des biais d’évaluation liés au médecin et au patient,
- d’avoir la certitude que le nouveau traitement proposé présente toutes les garanties de sécurité nécessaires : en effet, le promoteur de l’étude avant de la débuter doit obtenir de multiples accords auprès des autorités règlementant les médicaments (ANSM) mais aussi auprès de comités de protection de la personne,
- d’avoir la certitude qu’une surveillance de l’étude est réalisée : en effet un comité indépendant s’assure régulièrement que des effets secondaires inattendus ne sont pas observés ou qu’il n’existe pas une différence d’efficacité inacceptable entre deux groupes de traitements. Ce comité peut arrêter une étude dans ces cas.
Le développement de nouveaux traitements dans le cadre de protocoles ou essais cliniques est donc en réalité une garantie de sécurité pour les patients. C’est aussi une nécessité pour améliorer la prise en charge des futurs patients, mais aussi de ceux qui ne répondent pas aux traitements actuellement disponibles.
Protocoles Thérapeutiques en cours
Référencement utilisé : numéro NCT qui référencie tous les essais cliniques thérapeutiques portant sur un médicament sur le site « Clinical trials » quelque soit le promoteur (c’est à dire le gestionnaire qui gère l’essai clinique qu’il soit institutionnel ou industriel).
Patients avec une téloméropathie
ANDROTELO financé dans le cadre du programme hospitalier de la recherche clinique inter-régional Ile de France 2017 (PHRC) , il s’agit d’un essai de phase I/II qui évakue l’efficacité et la tolérance du danazol (de la famille des androgènes qui sont des traitements hormonaux(hormones mâles de synthèse) utilisés dans les aplasies médullaires) chez les patients ayant une atteinte hématologique ou pulmonaire sévère liée à une téloméropathie (référence NCT 03710356)
Ouverture du protocole ANDROTELO aux inclusions (octobre 2018) : centres d’inclusion | Résumé V2 de la Recherche
Au 18 mai 2020 , 17 patients ont été inclus depuis l’ouverture en décembre 2018.
Patients HPN
Protocole ALX 1210-303 des Laboratoires Alexion
Ouvert aux inclusions sur 14 centres en France, il s’agit d’un essai de phase III de non-infériorité comparant la pharmacocinétique du Ravulizumab en sous-cutanée versus Ravulizumab en intra-veineux chez les patients HPN stables traités avec au mois 6 mois par Eculizumab (anticorps monoclonal dirigé contre la fraction C5 du complément).
Protocole APL2-302 (PEGASUS) des Laboratoires Appelis (référence NCT 03500549)
Ouvert aux inclusions sur 7 centres en France, il s’agit d’un essai de phase III contrôlé qui vise à évaluer l’efficacité et la sécurité d’APL2 (anticorps monoclonal qui agit en amont du C5) chez les patients atteints d’HPN comparé à l’Eculizumab
Protocole COMPOSER des laboratoires Roche (référence NCT 03157635)
Ouvert aux inclusions sur 2 sites (Paris, Lyon), il s’agit d’une étude adaptative de phase I/II qui vise à évaluer la sécurité, l’efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du RO7112689 (anticorps monoclonal dirigé contre la fraction C5 du complément, administré par vois sous-cutanée) chez les volontaires sains et des patients atteints d’HPN.