Il s’agit de traitements alternatifs aux traitements immunosuppresseurs qui stimulent les cellules souches de la moelle : ce sont des agonistes de la thrombopoïétine (Eltrombopag ou Romiplostine) et les androgènes.
Les agonistes de la thrombopoïetine (TPO)
L‘Eltrombopag en monothérapie permet d’obtenir une réponse globale (sur les 3 lignées) chez environ 30% des patients réfractaire aux traitements antérieurs. Cette réponse survient entre 4 et 12 semaines de traitement. Ses principaux effets secondaires sont des troubles digestifs (diarrhées), des anomalies du bilan hépatique et plus rarement des éruptions cutanées.
En première ligne ce traitement est en cours d’évaluation en association au traitement par SAL ciclosporine dans un protocole européen pour savoir s’il permet réellement d’améliorer le taux de réponse et/ou la vitesse de réponse sans augmenter de façon significative les effets secondaires. Il n’y a actuellement pas d’indication à utiliser cette tri-thérapie en 1ère intention en dehors du protocole.
En 1ère ligne, le Révolade® peut être proposé aux patients ayant une contre-indication aux autres traitements.
Une fois la meilleure réponse obtenue (stabilisation de l’hémogramme) une décroissance progressive doit être réalisée pour limiter le risque de rechute.
Une surveillance médullaire (frottis de moelle et étude cytogénétique) et le suivi du clone HPN doivent être réalisés tous les ans.
L’efficacité semble être la plus importante dans les formes idiopathiques.
Androgènes :
L’efficacité des androgènes dans les aplasies médullaires idiopathiques mais aussi constitutionnelles (Anémie de Fanconi et Dyskératose congénitale) est connue depuis plus de 30 ans cependant du fait des effets secondaires potentiels ces traitements sont réservés aux patients inéligibles ou en échec des autres traitements. Le taux de réponse est de l’ordre de 30%. Ils sont contre-indiqués chez les hommes ayant une pathologie prostatique. Les principaux effets secondaires sont la virilisation (raucité de la voix, hyperpilosité chez les femmes), la toxicité hépatique (anomalies du bilan hépatique de façon aigue et à long terme, tumeurs hépatiques bénignes et malignes), l’ostéoporose et les anomalies du bilan lipidique. Ces effets indésirables justifient une surveillance rapprochée. En cas de réponse stable, le traitement sera diminué progressivement pour trouver la dose minimale efficace. En France, deux molécules sont disponibles : Danatrol® et Nilevar®.