Les missions du centre de référence sont :
- Optimiser la prise en charge diagnostique des patients atteints d’aplasie médullaire via la réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) mensuelle et les informations fournies aux professionnels sur le site du centre de référence et via la prise en charge de ces patients en consultation ou en hôpital de jour (examens cliniques et biologiques spécialisés, coordination avec les laboratoires spécialisés),
- Optimiser la prise en charge thérapeutique individuelle des patients atteints d’aplasie médullaire via la RCP mensuelle, les avis téléphoniques ou sur dossier et les consultations de deuxième avis,
- Prendre en charge en hospitalisation les patients présentant des situations médicales complexes ou des pathologies rares pour lesquelles l’expertise du centre de référence est requise
- Améliorer la formation initiale des praticiens ainsi que la formation continue de ces derniers via les enseignements universitaires et post universitaires, le site du centre de référence dont une partie est destinée aux professionnels, la rédaction de monographies, de recommandations ou de fiches de bonnes pratiques,
- Améliorer la connaissance sur la physiopathologie et le diagnostic des différentes formes d’aplasies médullaires en favorisant les interconnections entre les laboratoires spécialisés et de recherche, les services médicaux et les patients, et en organisant une journée nationale annuelle destinée aux professionnels de santé
- Mettre en place des études cliniques thérapeutiques visant à améliorer la prise en charge thérapeutiques des patients,
- Favoriser l’éducation thérapeutique des patients via la compréhension de leurs pathologies, du suivi et du traitement.
Le centre de référence participe également de façon active et régulière aux journées des différentes associations de patients ainsi que dans les conseils scientifiques de ces associations.