Il s’agit de traitements symptomatiques qui permettent de prévenir ou de traiter les risques de l’aplasie :

  • Pour les risques liés à l’anémie : transfusion de culots de globules rouges pour maintenir le taux d’hémoglobine au-dessus de 7-8 g/L selon l’âge et les antécédents.
  • Pour le risque hémorragique : transfusion de plaquettes pour maintenir un taux supérieur à 20×10 9 /L.
  • Pour le risque de complications infectieuses : tout épisode de fièvre, quand les polynucléaires neutrophiles sont inférieurs 0,5 G/L (ou 500/μL) est une urgence thérapeutique nécessitant la prise d’antibiotiques.
  • Pour le risque d’infections fongiques, un traitement préventif ou curatif est prescrit.

Les facteurs de croissance (G-CSF pour les neutrophiles ou EPO pour l’hémoglobine) sont le plus souvent inefficaces. Le G-CSF peut être utilisé sur de courtes périodes pour favoriser la rapidité de la reconstitution granuleuse en cas d’infection menaçante. En première intention et au long cours, il n’est pas recommandé.

Les transfusions de globules blancs ont une durée d’efficacité très réduite et favorisent l’allo-immunisation (développement d’anticorps anti HLA) qui peuvent compliquer la prise en charge ultérieure du patient. Ils ne sont donc pas recommandés.

Les chélateurs du fer sont utilisés en cas de surcharge due à des transfusions en culots globulaires répétées. Notre organisme est capable d’augmenter l’absorption de fer quand il en manque mais il est incapable de se débarrasser du fer en excès. Lorsque la moelle ne produit pas ou peu de globules rouges et qu’il est nécessaire de faire des transfusions, le fer n’est pas utilisé et le fer apporté par les globules rouges transfusés s’accumule dans les tissus, en particulier le foie et le cœur. Cette accumulation est toxique à moyen et long terme pour ces deux organes. Il devient donc nécessaire d’aider le corps à éliminer le fer. Des médicaments sont disponibles qui favorisent l’élimination du fer. L’Exjade® ou deferasirox, est disponible par voie orale mais peut poser des problèmes d’intolérance digestive ou rénale (en particulier en association avec la ciclosporine. Le Ferriprox® ou deferiprone est aussi disponible par voie orale mais pose comme principal effet secondaire un risque de neutropénie profonde qui complique son utilisation dans le contexte d’aplasie médullaire. Le Desferal® ou deferoxamine est utilisé en perfusion sous cutanée sur 12 heures, 5 à 7 jours par semaine. Dans tous les cas, la dose est adaptée au poids et au degré de surcharge en fer. Cette dernière est suivie à la fois sur le taux de ferritine sanguin et les IRM hépatique et cardiaque.