Différents types de traitements peuvent être proposés aux patients présentant une aplasie médullaire. Le choix du traitement se fait au cas par cas en fonction de la cause de l’aplasie, de sa sévérité, de l’âge du patient et d’éventuels traitements antérieurs.

Les traitements sont classés comme suit :

• Les traitements immunosuppresseurs, indiqués dans les aplasies médullaires idiopathiques (mécanisme immunologique auto-immun) : la ciclosporine et le sérum anti-lymphocytaire sont les principaux traitements utilisés, l’alemtuzumab (un anticorps qui détruit les lymphocytes T) peut être aussi utilisé.
• La greffe de cellules souches hématopoïétiques (plus couramment appelée greffe de moelle) peut être proposée dans les aplasies médullaires idiopathiques et génétiques.
• Les traitements stimulants la moelle : il s’agit  des analogues de la thrombopoïétine (Eltrombopag ou Romiplostine) et les androgènes.
• Les soins de supports qui regroupent les transfusions de globules rouges et de plaquettes, et les traitements visant à prévenir les infections (antibiotiques) en particulier. Les traitements chélateurs du fer sont parfois utilisés après 20 transfusions.
• Le suivi hématologique spécialisé qui peut être le seul traitement dans les aplasies médullaires modérées mais qui est essentiel quel que soit le type d’aplasie médullaire.